'奇迹'基因治疗试验停止了

时间:2017-08-28 01:03:02166网络整理admin

作者:艾玛·杨(Emma Young)患有致命“泡沫男孩”疾病的儿童的“奇迹”基因疗法治疗在法国停止,其中一名患者因治疗直接导致白血病然而,英国医生认为,如果没有治疗,许多患者肯定会死亡,并表示英国的类似试验将继续进行患有X-SCID(严重联合免疫缺陷)的男孩在其X染色体上具有基因的错误拷贝,其产生称为白细胞介素-2的免疫蛋白结果,他们没有抵抗感染和死亡,除非治疗 2000年,由巴黎Necker医院的Alain Fischer领导的一个小组开展了第一次基因治疗,取代了有缺陷的基因这是人类中少数成功的基因治疗试验之一 2002年4月,在伦敦大奥蒙德街医院接受治疗的一名威尔士男孩的母亲称他的进步“简直就是奇迹”到目前为止,共有15名患者接受了治疗 - 巴黎11名,伦敦4名但周四透露,一名3岁的患者现已患上白血病这个男孩在6个月时接受了基因治疗,并且在两岁半的时候感染了水痘正如预期的那样,他的白细胞计数随着感染而增加但他的骨髓开始无法控制地产生这些细胞基因治疗包括使用无害的病毒将基因穿梭到患者的细胞中但转移的基因不能被靶向插入染色体的特定部分科学家们说,在这个男孩看来,这个新基因被插入一个名为Lmo2的致癌基因旁边,引发了白血病这种严重的副作用并非出乎意料 “在这些研究的最初评论中,英国基因治疗咨询委员会认识到这种基因治疗可能导致癌症发生,”GTAC主席Norman Nevin说但Nevin证实英国的试验将继续下去:“GTAC对所有接受治疗的父母和孩子都知道这种风险并在治疗前接受了适当的咨询感到满意”基因插入致癌基因的可能性非常低,他认为补充道一些患有X-SCID的儿童是骨髓移植治疗的候选人,但其他人无疑会在没有基因治疗的情况下死亡大奥蒙德街的医生说,2002年有两名英国患者死亡,因为他们没有及时开始基因治疗 “由于治疗带来的好处,继续进行大奥蒙德街试验在道德上是合理的,