马赛克问题阻碍了基因编辑胚胎的发展

时间:2017-08-21 01:05:01166网络整理admin

Yorgos Nikas博士/科学图片库作者:Michael Le Page修复错误的DNA以创造没有遗传性遗传病的儿童更近了一步在可行的人类胚胎中使用基因编辑的努力的第一个公布结果发现该技术比我们想象的更好 - 但它们也证实了一个主要问题先前的测试发现,CRISPR技术在人类胚胎中进行遗传改变并不是非常有效,但最新研究确定了六种胚胎中有一半的突变 “这令人鼓舞,”伦敦弗朗西斯克里克研究所的Robin Lovell-Badge说道,尽管他警告说数字太小而无法得出有力的结论改变基因以预防遗传性疾病的想法已经存在了一段时间,但直到最近,我们还没有这方面的工具然后是CRISPR - 一种革命性的方法,可以廉价,轻松地编辑细胞内的DNA然而,使用该技术存在两大障碍首先是安全除了纠正不良突变外,CRISPR机制还可以在胚胎基因组的其他地方进行不必要的改变,这可能会导致癌症然而,这变得不那么令人担忧该技术已被改进,使这种“脱靶”变化极为罕见,此外还有一些方法可以在将胚胎植入子宫之前检查胚胎是否有不必要的变化第二个障碍是效率 - 固定胚胎的比例虽然CRISPR在抑制基因方面非常有效,但它在修复有缺陷的基因方面不太好 - 在胚胎方面它是一种更有用的应用 IVF仅产生少量胚胎,甚至更少的活产婴儿,因此如果在IVF期间使用,则CRISPR必须在大部分时间内起作用前两次在人类胚胎中修复基因的尝试修复了很少的胚胎然而,这些胚胎在遗传上是异常的,是由一个卵子与两个精子受精形成的,并且永远不会产生一个孩子现在,中国广州医科大学第三附属医院的一个研究小组已经在可行的胚胎中尝试了这项技术(Molecular Genetics and Genomics,doi.org / b35x)他们使用由接受体外受精(IVF)的人捐赠的不需要的未成熟卵,使它们成熟,然后用遗传性疾病患者的精子使它们受精 “在胚胎可以进行基因编辑以纠正疾病之前,需要解决镶嵌现象”团队设法纠正了六个胚胎中三个胚胎的突变,表明CRISPR修复在活胚胎中更有效瑞典卡罗林斯卡研究所的弗雷德里克兰纳说:“它看起来比以前的论文看起来更有希望”然而,该研究强调了利用基因编辑创造健康婴儿的进一步障碍编辑过的两个胚胎是马赛克 - 编辑和未编辑细胞的混合物当胚胎只是单细胞时,研究小组注射了CRISPR机器,但似乎在这两个胚胎中,它们在复制DNA后才进行修复因此,当它们分裂时,一些细胞遗传了未修复的DNA这是一个大问题,因为这意味着孩子仍然可以发展基因编辑应该预防的疾病测试无法确定突变是否已修复同样,确保基因组中其他地方没有任何不需要的或危险的突变的测试也不可靠 “这可能需要在临床上用于纠正疾病之前解决,”洛弗尔 - 巴德说有可能的解决方案在受精后尽快将CRISPR机器注入胚胎中,然后在几小时后将其破坏,应确保仅在DNA复制之前进行修复这种方法已经减少了猴子胚胎中的镶嵌现象另一种方法是将DNA从可能的亲本中固定在干细胞内,然后使用这些来产生具有修复DNA的卵细胞或精子细胞即使可以安全地编辑我们孩子的DNA,但这并不一定意味着我们应该这样做美国国家科学院最近的一份报告得出的结论是,只有在满足一系列标准时才允许进行这种基因编辑的试验,首先是“缺乏合理的替代方案”然而,通过现有的筛选形式,例如在植入前测试IVF胚胎,几乎所有遗传性疾病都可以被预防,而不需要CRISPR领导者:“后院基因编辑冒险创造一个怪物”这篇文章出现在标题“基因编辑在胚胎中尝试”领域:领导者:“后院基因编辑冒险创造一个怪物”更多关于这些主题: